La sede de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) acogió ayer, 25 de marzo, el primer Workshop de Formación Bidireccional CIBER-AEMPS: Terapia y Edición Génica. Este evento, organizado conjuntamente por la Plataforma de Desarrollo Tecnológico del CIBER y la AEMPS con la colaboración de la Red Española de Terapas Avanzadas (TERAV), reunió a 100 personas, entre personal investigador y profesionales del ámbito regulatorio de medicamentos y terapias avanzadas para compartir conocimientos y experiencias.
La jornada fue inaugurada por Yoana Nuevo, Jefa de la Oficina de Apoyo a la innovación y conocimiento sobre medicamentos (AEMPS), quien mencionó que esta iniciativa innovadora proviene de una de las recomendaciones del proyecto STARS (Strengthening Training of Acedemia in Regulatory Science), Juan Luque, jefe de la Plataforma de Desarrollo Tecnológico (CIBER) y Juan Antonio Bueren (CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD) quienes presentaron este proyecto piloto de formación bidireccional. "Este workshop representa un paso adelante en la colaboración entre personal investigador y reguladores, facilitando un intercambio de conocimientos que fortalecerá el desarrollo de nuevas terapias en nuestro país", señaló Juan Luque. "La formación conjunta entre CIBER y AEMPS es fundamental para garantizar el diálogo temprano entre el ámbito académico y el regulatorio", ha destacado Yoana Nuevo
El encuentro contó con un programa dividido en tres bloques temáticos que abordó desde herramientas de edición génica hasta procedimientos regulatorios y casos prácticos.
En el primer bloque, las investigadoras Paula Río (CIEMAT/CIBERER/IIS-FJS, UAM) y Carla Fuster (Uniklinik Freiburg, Alemania) expusieron las últimas aproximaciones en edición génica y estrategias para el estudio de sitios off-target. También se presentaron avances en terapias CAR-T y terapias génicas in vivo, con intervenciones de Francisco Martín (GENYO) y Assumpció Bosch (UAB, Barcelona-CIBERNED).
El segundo bloque estuvo dedicado a los procedimientos regulatorios en terapias avanzadas, con la participación de expertos de la AEMPS como Pablo de Felipe y Gloria Palomo, que abordaron aspectos clave de la calidad y la preclínica en ensayos clínicos con medicamentos de terapia avanzada.
Durante la tarde, el tercer bloque se centró en la discusión de tres casos prácticos: la terapia génica sistémica con un vector adenoasociado, terapia ex vivo mediante células CAR T generadas con vectores lentivirales y edición génica ex vivo para eliminación de genes en células madre hematopoyéticas. Esta actividad contó con la guía de especialistas de la AEMPS: Laura Rodríguez, Teresa Cejalvo, Raquel Martín, David Ordóñez, Esther Rincón y Juan Fernando Martínez.
El evento también incluyó un abordaje conjunto de la preclínica en los casos prácticos discutidos anteriormente, de la mano de Gloria Palomo, Leire Aguado y Ainara Elorza, todas ellas de la AEMPS.
El workshop concluyó con una sesión de puesta en común y conclusiones, destacando la importancia de la colaboración entre CIBER y la AEMPS para impulsar el diálogo temprano entre la academia y los reguladores en el desarrollo de medicamentos, en este caso de terapias avanzadas. Este primer encuentro sentó las bases para futuras ediciones y nuevas iniciativas conjuntas.
